作为神经免疫性疾病中的罕见疾病,
重症肌无力因病程长、难治疗、多复发受到临床专家关注。
早在2018年,重症肌无力已被纳入国家五部委联合发布的《第一批罕见病目录》。
在我国,重症肌无力的发病率约为0.68/10万人年,
女性发病率高于男性,且以青壮年为主,许多患者首次发病多见于黄金年龄,
四分之一的患者在19岁之前首次出现症状,一半以上患者在30岁前出现症状。
“当前,重症肌无力最常见的治疗方案是以胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素、
免疫抑制剂、静脉注射免疫球蛋白、血浆置换、抗CD20单抗以及胸腺切除为主。
尽管这些经典方案提供了不少治疗选择,重症肌无力治疗依然存在一定局限性。”
杨欢教授指出,“近年来,基于重症肌无力免疫发病机制的治疗新靶点不断涌现,
其中值得关注的是新靶点FcRn,FcRn拮抗剂可能成为一种新疗法,
显著减低病理性IgG水平,用于治疗IgG介导的自身免疫疾病。”
杨欢教授指出,FcRn拮抗剂有望成为近30余年来重症肌无力创新性药物的新突破。